全球报道：东药左卡尼汀成为治疗罕见病关键药物

近日，国家卫生健康委员会、科学技术部、工业和信息化部、国家药品监督管理局和国家中医药管理局等5部门联合发布了《第一批罕见病目录》,共收录121个病种。来自东北制药重点产品左卡尼汀成为治疗该目录中罕见病的关键药物。

“不是所有的罕见病都无药可治，早期诊断、正确治疗，部分罕见病患者同样可以上学就业、结婚生育。”业内专家指出。东北制药左卡尼汀是治疗罕见病目录里编号15的原发性肉碱缺乏症的唯一救命药物，是治疗编号34戊二败血症Ⅰ型、58异戊酸血症、71甲基丙二酸血症三种罕见病的关键药物。

左卡尼汀是国家食品药品监督管理局唯一接受的药品通用名，其它如肉碱、L-肉碱、卡尼汀、维生素BT是左卡尼汀的曾用名。2002年，东北制药成为国内首家成功上市左卡尼汀口服溶液的生产厂家，也是目前国内唯一左卡尼汀原料药生产厂家和药用原料药生产厂家，拥有丰富的左卡尼汀系列产品。

根据世界卫生组织(WHO)的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰—1‰的疾病。这类病发病率极低，但患者总量不低。